
맞춤형 유전자 편집, 희귀병 아기에게 새 생명 선물… "N-of-1" 치료 시대 열리나
세계 최초로 영아 희귀 유전병(CPS1 결핍증)이 개인 맞춤형 유전자 편집 치료로 호전되었습니다. 필라델피아 아동병원 등 다기관 연구팀은 단 6개월 만에 CRISPR 염기 편집 기술로 KJ 멀둔 아기만을 위한 '주문형 치료제'를 개발, 성공적으로 투여했습니다. 뉴욕타임스 등 외신도 주목한 이 사례는 NEJM에 게재되며, 희귀 질환 'N-of-1' 치료 시대의 새 희망을 제시했습니다.